El Síndrome de Hunter, también llamado MPS tipo II -o vulgarmente conocida como "Alzheimer infantil”-, es una enfermedad genética hereditaria causada por la deficiencia de una enzima, que puede ser mortal. Aunque los tratamientos disponibles detienen su avance y minimizan los daños, hoy no tiene cura.
La Asociación Mucopolisacaridosis Argentina (AMA) promueve una campaña que, de hacerse viral y lograr 150 mil firmas, hará que un laboratorio español combata la enfermedad que afecta a cientos de niños en el mundo.
Para que el laboratorio español Esteve, que lleva a cabo la investigación, empiece ya con los ensayos clínicos en pacientes, se necesitan como mínimo 150.000 firmas y ya van 100.000.
La iniciativa es sencilla: consiste en subir una foto con el cartel que diga #CuraParaHunter” y así lograr que se haga viral. Se lo puede hacer a través de la cuenta de Facebook.
La respuesta es muy satisfactoria y todo parece indicar que se logrará debido a la presión que se está ejerciendo sobre el laboratorio, indican desde San Pedro Informa.
Acerca del Síndrome de hunter
Se trata de una enfermedad neurodegenerativa y mortal.
Los niños con el Síndrome de Hunter comienzan su desarrollo como cualquier otro niño. En muchos casos aprenden a gatear, dan sus primeros pasos, pronuncian sus primeras palabras… pero de repente algo falla y empiezan a perder esas capacidades. Retroceden gradualmente en su desarrollo físico y cognitivo.
Cuanto más crecen más difícil es revertir la enfermedad. Y si nada lo impide, ese deterioro termina con sus vidas cuando son adolescentes. Cuando se manifiesta de forma temprana, la esperanza de vida es de unos 12 o 15 años.
En el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona se creó una terapia génica que revierte la enfermedad y que podría curar a los niños. Fue desarrollada por la investigadora Fátima Bosch y su equipo.
Pero hay un problema: la compañía farmacéutica Esteve, que es la que posee la patente para esa terapia, no tiene previsto el comienzo de su ensayo clínico. Que no haya una fecha establecida supone que el inicio podría retrasarse hasta incluso 3 o 4 años, estiman desde la Asociación Mucopolisacaridosis Argentina (AMA).
El laboratorio indicó que hasta que no concluya un próximo ensayo de la Terapia Génica del Síndrome de Sanfilippo no comenzará con el del Síndrome de Hunter.
A través de las firmas se busca solicitar a Esteve que adelante el inicio del ensayo clínico que podría salvar la vida de los pequeños pacientes.
Terapia génica
El tratamiento génico que podría curarles es una única dosis intraventricular. Consiste en introducirles un gen que reemplazaría al que les está impidiendo desarrollar la enzima deficiente.
Junto a la enfermedad de Fabry, el Síndrome de Gaucher y el angioedema hereditario, el Síndrome de Hunter está dentro del grupo de enfermedades raras más conocidas.
